Prvním krokem k testování experimentálních léků v člověka. Fáze I pokusy hodnotit bezpečnost a toxicity v různých dávkách léku a určit drogové Farmakokinetika. Jen málo je známo o možných rizicích a výhodách zkoušeného léku, fáze I testy obvykle zahrnuje pouze malý počet účastníků (20 až 80). Testování dalších biomedicínské intervencí, jako například diagnostické testy nebo zdravotnické prostředky, také začíná fáze I zkoušky.