Τη θεραπεία κληρονομικών ασθενειών, με την εισαγωγή στα κύτταρα των ατόμων που επηρεάζονται τα αντίγραφα άγριου τύπου του το ελαττωματικό γονίδιο που προκαλεί την διαταραχή. Αν τροποποιούνται αναπαραγωγικών κυττάρων, η διαδικασία ονομάζεται βλαστικής ή κληρονομικό γονιδιακής θεραπείας. Αν είναι τροποποιημένα κύτταρα πέραν των αναπαραγωγικών κυττάρων, η διαδικασία ονομάζεται σωματικών κυττάρων ή μη-μεταβιβάσιμη γονιδιακής θεραπείας.