La deuxième étape dans la mise à l'essai un médicament expérimental (ou autres traitements) chez les humains. Généralement, réalisation des essais de Phase II seulement si la Phase I des essais ont montré que le médicament est sans danger, mais parfois la Phase I des essais de Phase II sont combinés. Phase II des essais sont conçus pour évaluer l'efficacité du médicament chez les personnes atteintes de la maladie ou condition étudiée et pour déterminer les effets à court terme communs et risques liés à la drogue. Phase II des essais comportent plus de participants (souvent plusieurs centaines) et durent plus longtemps que la Phase I essais.