De tweede stap in het testen van een experimentele drug (of andere behandeling) bij de mens. Meestal, fase II proeven zijn gedaan alleen als fase I proeven hebben aangetoond dat de drug is veilig, maar soms fase I en proeven van fase II worden gecombineerd. Fase II proeven zijn ontworpen om te evalueren van de doeltreffendheid van de drug in mensen met de ziekte of aandoening wordt bestudeerd en de gemeenschappelijk op korte termijn negatieve effecten en risico's verbonden aan de drug te bepalen. Fase II proeven betrekken meer deelnemers (vaak honderden) en meestal langer duren dan fase ik proeven.