Lovlig bruk av en investigational stoffer som utenfor en klinisk studie for å behandle en person som har en alvorlig eller umiddelbart livstruende sykdom, og hvem som har ingen godkjente behandlingsalternativer. The Food and Drug Administration (FDA) regulerer utvidet tilgang til investigational stoffer på et sak-til-sak grunnlag for den enkelte pasienten eller grupper av pasienter som ikke oppfyller kriteriene til å delta i en klinisk studie. Stoffet selskaper må ha tillatelse fra FDA til å gjøre en investigational stoffet tilgjengelig for utvidet tilgang.