Al doilea pas în testarea un medicament experimental (sau alt tratament) la om. De obicei, faza II studiile se realizează numai dacă faza I studiile au arătat că droguri este sigur, dar uneori faza I şi studiile faza II sunt combinate. Faza II studiile sunt concepute pentru a evalua eficacitatea de droguri în oameni cu boală sau o afecțiune studiate și pentru a determina comune efecte negative pe termen scurt şi riscurile asociate cu droguri. Faza II studiile implică mai multe participanţii (adesea mai multe sute) și de obicei mai mare decât faza I studiile.