在测试一种新疗法在人类的第一步。这些研究测试提供新的治疗 （例如，通过嘴、 静脉滴注或注射) 及最佳剂量的最佳方法。剂量通常增加一点一次为了找到最高的剂量不会导致有害的副作用。因为知之甚少的可能存在的风险和好处正在测试的治疗方法，第一阶段试验通常包括那些不借助于其他治疗的病人数目少。